Una infusi�n redujo el colesterol "malo" hasta un 62% y abre una esperanza contra las enfermedades card�acas Cient�ficos probaron una terapia de edici�n gen�tica que baja el colesterol LDL de forma sostenida con una �nica aplicaci�n. Un tratamiento experimental basado en edici�n gen�tica logr� reducir dr�sticamente el colesterol LDL -conocido como colesterol "malo"- tras una sola infusi�n intravenosa. Los resultados surgieron de un estudio preliminar publicado en la revista cient�fica The New England Journal of Medicine.

La investigaci�n mostr� que los pacientes que recibieron la dosis m�s alta del tratamiento registraron una ca�da de hasta el 62% en los niveles de colesterol LDL. En algunos casos, el efecto se mantuvo durante al menos 18 meses. Los cient�ficos creen que, si los resultados se confirman en estudios m�s amplios, el tratamiento podr�a transformarse en una herramienta revolucionaria para prevenir enfermedades cardiovasculares, una de las principales causas de muerte en el mundo.

C�mo funciona la terapia gen�tica La terapia utiliza una tecnolog�a de edici�n gen�tica que act�a directamente sobre el h�gado. La infusi�n transporta una "m�quina molecular" envuelta en part�culas grasas que viajan por el torrente sangu�neo hasta las c�lulas hep�ticas. Una vez all�, el sistema modifica un gen llamado PCSK9, responsable de producir una prote�na que impide que el h�gado elimine colesterol LDL de la sangre.

La edici�n cambia una sola "letra" del ADN y desactiva ese gen. Como consecuencia, el h�gado elimina m�s colesterol "malo" del organismo y mantiene niveles bajos de forma sostenida. Por qu� el hallazgo genera expectativa Actualmente, millones de personas toman estatinas diariamente o reciben inyecciones peri�dicas para controlar el colesterol.

La posibilidad de resolver el problema con una sola intervenci�n despierta enorme inter�s m�dico. Las enfermedades cardiovasculares provocan casi 800.000 muertes por a�o en Estados Unidos. Aunque existen tratamientos eficaces, muchos pacientes abandonan la medicaci�n o no logran sostenerla en el tiempo.

El cardi�logo John H. P. Alexander, de la Universidad de Duke, consider� que una terapia de aplicaci�n �nica "cambiar�a las reglas del juego".

Qui�nes participaron del ensayo El estudio analiz� inicialmente a 35 pacientes con niveles gen�ticamente elevados de colesterol o antecedentes de enfermedad card�aca. El ensayo completo incluir� hasta 85 personas y luego avanzar� hacia una fase m�s amplia con unos 200 pacientes. La investigaci�n fue liderada por Sekar Kathiresan, director ejecutivo de Verve Therapeutics, compa��a que ahora pertenece a Eli Lilly.

Kathiresan explic� a The New York Times que su motivaci�n fue personal: su padre, su hermano, su t�o y su abuela sufrieron problemas card�acos. Su hermano muri� de un paro card�aco a los 42 a�os. Los casos que impactaron a los m�dicos Entre los participantes aparece Alice Thomas, una mujer de 64 a�os de Carolina del Norte que no pod�a tolerar las estatinas y tampoco acced�a a medicamentos inyectables por problemas con el seguro m�dico.

Antes del tratamiento, ten�a el colesterol LDL en 190. Dos semanas despu�s de la infusi�n, el nivel baj� a 50. "Esto es incre�ble. Una vez y se termin�", afirm�.

Otra paciente, Kristy Faulkner, sufri� un ataque card�aco a los 42 a�os y reconoci� que le cuesta aceptar tratamientos permanentes. "Hay una especie de negaci�n interna sobre tomar medicamentos todos los d�as de mi vida", cont�. Las dudas y los riesgos Aunque los resultados entusiasman, especialistas remarcan que todav�a falta mucho para confirmar la seguridad y eficacia del tratamiento. La Administraci�n de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) exige que los pacientes sometidos a terapias g�nicas sean monitoreados durante 15 a�os.

El cardi�logo J. Michael Gaziano, del sistema de salud de veteranos de Boston, advirti� que todav�a "se necesitan muchos m�s datos de seguridad". Qu� podr�a pasar en el futuro Las terapias g�nicas actuales suelen costar millones de d�lares y se usan para enfermedades raras.

Sin embargo, desde Eli Lilly aseguraron que buscan desarrollar un medicamento masivo y accesible. "Queremos que alg�n d�a sea parte de la atenci�n primaria", sostuvo Daniel Skovronsky, director cient�fico de la compa��a. Si las pr�ximas fases del estudio confirman los resultados, la medicina podr�a quedar frente a uno de los mayores avances en prevenci�n cardiovascular de las �ltimas d�cadas.