Aunque inspira películas de ciencia ficción, la terapia génica es muy real. Así funciona y esto es lo que aún se puede mejorar. Si le apasiona la ciencia y es fan de Marvel, quizá haya reparado en que la terapia génica, un prometedor enfoque médico para tratar enfermedades atacando sus causas genéticas, aparece en la última entrega de la franquicia del superhéroe arácnido, 'Spider-Man: Brand New Day' ('Spider-Man: Un nuevo día').

En esta película, Peter Parker, es decir, Spider-Man, empieza a sentirse raro. Su ADN muta y su lado arácnido comienza a imponerse, dotándolo de poderes nuevos y a veces difíciles de controlar. Para mantenerlos a raya, Parker recurre a la interferencia de ARN, una técnica real de terapia génica que silencia la actividad de genes concretos.

Pero ¿cómo funciona la terapia génica? ¿Y cuáles son sus limitaciones? Para responder a estas y otras preguntas, Euronews Tech Talks (charlas tecnológicas que ofrecemos en 'Euronews') entrevistó a Alberto Auricchio, director del Telethon Institute of Genetics and Medicine, en Nápoles, profesor en la Universidad de Nápoles y presidente de la European Society of Gene & Cell Therapy.

¿Cómo funciona la terapia génica? En origen se utilizaba para tratar enfermedades monogénicas, pero hoy la terapia génica se emplea y se estudia como posible tratamiento para un amplio abanico de dolencias, entre ellas el cáncer y el VIH. "La terapia génica básicamente apunta a la causa raíz de una enfermedad genética", explica Auricchio. Este enfoque médico consiste, en esencia, en introducir ácidos nucleicos (ADN y ARN) en las células y los tejidos diana con fines terapéuticos.

Los ácidos nucleicos pueden introducirse en las células diana tanto in vivo (directamente en el organismo) como ex vivo (en células extraídas de un organismo y posteriormente trasplantadas al interior del cuerpo). En ambos casos, la administración se realiza mediante vectores virales o no virales. La terapia génica incluye modalidades como la adición de genes y la edición genética; esta última se subdivide, a su vez, en silenciamiento y corrección de genes.

Como indican sus propios nombres, la adición de genes consiste en añadir un gen, la corrección de genes supone reparar un gen que funciona mal y el silenciamiento génico desactiva un gen. ¿Cuál es la situación de la terapia génica en Europa? La terapia génica es un campo complejo y en evolución, pero no se limita a la ciencia ficción. "Ya hemos ido más allá de los ensayos clínicos.

Existen productos [de terapia génica] aprobados que están disponibles para los pacientes", señala Auricchio a 'Euronews Next'. La primera terapia génica in vivo aprobada en Europa fue Glybera, que obtuvo la autorización de comercialización de la Comisión Europea en 2012 y ofrece un tratamiento médico para pacientes con episodios de pancreatitis graves o múltiples debido a una deficiencia de lipoproteína lipasa. La primera terapia génica ex vivo aprobada en Europa fue Strimvelis, que recibió autorización en 2016.

Este fármaco trata una inmunodeficiencia combinada grave causada por una deficiencia de adenosina desaminasa y se desarrolló en el Hospital San Raffaele, en Milán. ¿Por qué la terapia génica resulta prometedora? Entre otras cosas, la terapia génica tiene una ventaja clave: es un tratamiento duradero. "Existen medicamentos de terapia génica aprobados de los que tenemos décadas de seguimiento en pacientes y sabemos que el efecto terapéutico se mantiene estable durante décadas y, en teoría, durante toda la vida del individuo", explica Auricchio.

De hecho, los medicamentos de terapia génica están concebidos como tratamientos de una sola vez, lo que significa que una única administración debería prolongarse durante mucho tiempo. Por otro lado, más allá de las dificultades científicas, la principal limitación de la terapia génica es el obstáculo económico. "Son medicamentos muy caros de desarrollar y los que llegan al mercado tienen precios muy elevados, algunos que alcanzan varios millones de euros", explica Auricchio. Por ejemplo, el coste de Strimvelis asciende a 594.000 euros sin IVA. "En muchos casos, estos medicamentos se desarrollan para enfermedades raras, que no representan un mercado muy atractivo para los desarrolladores habituales, como las compañías farmacéuticas; el elevado coste de desarrollo de este tipo de medicamentos supone un reto", señala Auricchio.

La película de Spider-Man no profundiza en el problema económico que rodea a la terapia génica. Peter Parker tiene la suerte de conocer al brillante científico Bruce Banner, es decir, Hulk, que le ayuda a desarrollar su tratamiento. Pero la ciencia real suele ser mucho más exigente que una película de superhéroes.

Euronews Tech Talks es un pódcast producido, escrito, presentado y publicado en inglés.